Konkurs DAINA 3 był skierowany do polskich zespołów, które planowały realizację projektów z zakresu badań podstawowych we współpracy z partnerami z Litwy i nie był ograniczony tematycznie. Wnioski mogli składać naukowcy ze wszystkich dyscyplin naukowych ujętych w wykazie paneli Narodowego Centrum Nauki. Finansowanie po stronie polskiej zapewnia NCN, a zespoły litewskie są finansowane przez Litewską Radę Naukową na podstawie porozumienia zawartego między obiema instytucjami w 2016 roku.
Kierownikiem projektu DAINA po polskiej stronie może być naukowiec ze stopniem doktora, który ma w swoim dorobku co najmniej jedną pracę opublikowaną lub przyjętą do druku lub jedno dokonanie artystyczne bądź artystyczno-naukowe w ciągu ostatnich 10 lat. Projekty DAINA mogą trwać trzy lata. Ich budżet może obejmować środki na wynagrodzenia dla zespołu badawczego, stypendia dla studentów lub doktorantów, zakup lub wytworzenie aparatury naukowo-badawczej czy inne koszty związane z wydatkami niezbędnymi do realizacji polskiej części projektu badawczego.
W konkursie DAINA 3 do NCN wpłynęło 159 wniosków, które oceniał międzynarodowy zespół ekspertów powołany przez Radę NCN w dwuetapowej procedurze oceny merytorycznej peer-review. Finansowanie otrzymało 17 projektów: pięć w grupie nauk humanistycznych, społecznych i o sztuce, siedem w grupie nauk ścisłych i technicznych oraz pięć w grupie nauk o życiu.
W gronie laureatów w grupie nauk o życiu znalazł się prof. Józef Dulak, kierownik Zakładu Biotechnologii Medycznej UJ, którego zespół zrealizuje projekt "Miniaturowe nukleazy CRISPR/Cas do zwiększania ekspresji utrofiny: nowa strategia niezależnej od mutacji terapii dystrofii mięśniowej Duchenne'a". Za badania po stronie litewskiej będzie odpowiedzialny dr Jonathan Lee Arias Fuenzalida z Uniwersytetu Wileńskiego.
DMD jest śmiertelną chorobą rozwijającą się u chłopców, której pierwsze symptomy pojawiają się w wieku około 2-5 lat. Powoduje utratę zdolności poruszania się we wczesnym wieku nastoletnim i nieuchronnie prowadzi do śmierci, obecnie najczęściej w trzeciej dekadzie życia. Spowodowana jest mutacjami w genie dystrofiny znajdującym się w chromosomie X. Jest to największy z genów człowieka, a liczba znanych mutacji prowadzących najczęściej do całkowitego braku tego białka wynosi obecnie ponad 7 tysięcy.
Dotychczas brak skutecznej terapii DMD. W początkowym okresie postęp choroby może być powstrzymany przez zastosowanie kortykosterydów. "Ostatnio zostały także warunkowo zarejestrowane terapie genetyczne, przywracające ekspresję skróconej formy dystrofiny jednak ich skuteczność jak dotychczas nie została udowodniona. Terapie przywracające ekspresję dystrofiny oprócz wielu problemów technicznych obarczone są dodatkowymi, istotnymi problemami. Terapie oparte na oligonukleotydach antysensowych, przywracających produkcję białka, mogą być stosowane tylko u pacjentów z określonym rodzajem mutacji. Ponadto istnieje także ryzyko pojawienia się reakcji odpornościowej na dystrofinę. Dlatego też jednym z rozważanych sposobów terapii DMD jest przywracanie ekspresji utrofiny, odpowiednika dystrofiny obecnego w mięśniach i kardiomiocytach tylko w okresie płodowym. Dotychczas testowane sposoby, w tym farmakologiczne, okazywały się jednak mało skuteczne" - czytamy w komunikacie UJ.
W zgłaszanym do konkursu DAINA 3 projekcie naukowcy z Krakowa i Wilna proponują zastosowanie nowatorskiej strategii przywracania ekspresji utrofiny poprzez wykorzystanie mechanizmu edycji genów, znanego jako CRISPR/Cas. Zaproponowane rozwiązanie wykorzystuje wcześniejsze doświadczenia obu zespołów.
"Dzięki zastosowaniu unikatowych, miniaturowych postaci białek typu Cas, odkrytych ostatnio przez zespół litewski, możliwe będzie ich efektywne wprowadzenie do komórek serca za pomocą skutecznych wektorów AAV, konstruowanych przez zespół polski. W ramach badań oba zespoły przetestują kilka sposobów zwiększania ekspresji utrofiny w ludzkich kardiomiocytach oraz mioblastach (mięśniach szkieletowych) otrzymanych dzięki różnicowaniu uzyskanych przez zespół polski indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych pacjentów z DMD. Oryginalnym rozwiązaniem będzie testowanie skuteczności opracowanych narzędzi w układach trójwymiarowych zbudowanych z kardiomiocytów, komórek śródbłonka i fibroblastów, czyli głównych typów komórek występujących w sercu" - opisuje krakowska uczelnia
.
Projekt ma na celu znalezienie najskuteczniejszej metody, której efektem powinna być poprawa funkcji kurczliwych kardiomiocytów oraz innych właściwości tych komórek. Połączenie przy realizacji tego projektu unikatowych umiejętności i doświadczenia obu zaangażowanych zespołów stwarza szansę uzyskania optymalnych wyników.
Jak zmiana czasu wpływa na nasze zdrowie?
